Tipe dan tingkat keparahan thalassemia akan menentukan perawatan yang dapat dilakukan. Biasanya penderita thalassemia minor hanya mengalami gejala ringan dan tidak memerlukan perawatan khusus, namun transfusi darah biasanya diperlukan untuk membantu mengatasi komplikasi thalassemia, usai melahirkan, atau setelah melakukan operasi.

Sebagian besar penderita thalassemia beta intermedia tidak memerlukan transfusi darah. Sedangkan penderita beta thalassemia mayor umumnya memerlukan transfusi darah secara rutin (biasanya sebulan sekali atau kurang) untuk mendapatkan hemoglobin yang diperlukan oleh tubuh. Frekuensi akan ditentukan sesuai dengan kondisi thalassemia yang dialami pasien.

Perawatan untuk mengatasi zat besi berlebih yang ada di dalam darah bisa dilakukan dengan terapi khelasi. Hal ini bertujuan untuk mencegah kerusakan organ tubuh secara meluas (misalnya ke hati, kelenjar hormon tubuh, atau jantung) akibat menumpuknya zat besi di dalam darah. Biasanya anak-anak yang telah menerima transfusi darah sekitar 10 kali memerlukan terapi khelasi. Frekuensi terapi khelasi akan dinilai secara rutin dan mungkin bisa berubah, namun biasanya perawatan ini berlangsung seumur hidup. Saat ini ada tiga agen khelasi atau obat yang digunakan dalam terapi khelasi, yaitu deferiprone, deferasirox, dan desferrioxamine.

Tes untuk mengukur kadar zat besi dapat dilakukan dengan tes darah, biopsi organ hati, ekokradiografi, elektrokardiogram dan MRI scan. Untuk memonitor apakah terapi khelasi yang dilakukan efektif, pemeriksaan kadar zat besi di dalam darah dilakukan secara rutin.

Transplantasi Sumsum Tulang

Pengobatan untuk menyembuhkan thalassemia kemungkinan bisa terjadi dengan melakukan transplantasi sumsum tulang. Sumsum tulang yang didonasikan dari donor yang terbukti cocok dan sehat digunakan untuk menggantikan sumsum tulang yang terkena thalassemia dan berguna untuk memproduksi sel darah yang sehat.

Sayangnya transplantasi sumsum tulang tidak selalu cocok dan bermanfaat bagi tiap penderita. Seseorang harus mencari pendonor yang tepat, dan risiko dari prosedur ini pun cukup serius. Itulah sebabnya pengobatan thalassemia dengan transplantasi sumsum tulang hanya dilakukan jika kondisi yang diderita sudah parah dan harus didiskusikan dengan keluarga. Selain itu, ada risiko dimana sumsum tulang pendonor tidak cocok dengan tubuh penderita thalassemia yang menerimanya sehingga menyebabkan reaksi seperti berikut:

  • Ruam yang kemudian melepuh
  • Sakit kuning
  • Sakit perut, diare, dan darah pada tinja
  • Demam
  • Napas pendek hingga sesak
  • Anemia
  • Pembekuan darah hingga infeksi

Anak-anak yang berusia di bawah 16 tahun memiliki peluang keberhasilan dan bertahan hidup lebih besar karena kerusakan organ belum terlalu parah. Selain itu, anak-anak yang menerima donor sumsum tulang dari saudara kandung yang memiliki tipe jaringan gen yang sama juga memiliki peluang keberhasilan yang lebih besar dalam melakukan transplantasi sumsum tulang.

Sangat sulit untuk menemukan tipe sumsum tulang yang cocok dari orang yang tidak memiliki hubungan darah dengan pasien.

Faktor-faktor risiko yang menentukan tingkat keberhasilan transplantasi sumsum tulang adalah kerusakan hati yang parah, kadar zat besi tubuh yang tinggi, dan besarnya organ hati. Berikut ini adalah kemungkinan keberhasilan pada anak-anak usia di bawah 16 tahun yang mendapatkan donor sumsum tulang yang cocok:

  • Jika dia tidak memiliki faktor risiko yang disebutkan di atas, maka peluang keberhasilan adalah 90 persen dan peluang bertahan hidup adalah 95 persen.
  • Jika dia memiliki kurang dari tiga faktor risiko, maka peluang keberhasilan adalah lebih dari 80 persen dan peluang bertahan hidup adalah lebih dari 85 persen.
  • Jika dia memiliki tiga faktor risiko, maka peluang keberhasilan adalah lebih dari 55 persen dan peluang bertahan hidupadalah kurang dari 80 persen.

Selain cara-cara pengobatan di atas, terdapat juga sejumlah pengobatan yang dapat dilakukan untuk meredakan penyakit thalassemia agar tidak memperparah kondisi pasien, seperti pengobatan hormon untuk anak-anak dengan pubertas yang lambat atau pasien dengan masalah kelenjar tiroid, vaksinasi dan antibiotik untuk mengobati infeksi, pengobatan untuk osteoporosis, hingga operasi batu empedu.